{"status":"ok","message-type":"work","message-version":"1.0.0","message":{"indexed":{"date-parts":[[2022,4,5]],"date-time":"2022-04-05T12:05:52Z","timestamp":1649160352885},"reference-count":0,"publisher":"Georg Thieme Verlag KG","issue":"03","content-domain":{"domain":[],"crossmark-restriction":false},"short-container-title":["Klin Monatsbl Augenheilkd"],"published-print":{"date-parts":[[2019,3]]},"abstract":"<jats:title>Zusammenfassung<\/jats:title><jats:p>Erbliche Netzhautdegenerationen sind Erkrankungen der Photorezeptoren und\/oder des Pigmentepithels, die zu einem weitgehenden Sehverlust bis hin zur vollst\u00e4ndigen Erblindung f\u00fchren. Bis heute sind diese seltenen Erkrankungen der Netzhaut zumeist nicht behandelbar und stellen eine erhebliche Belastung f\u00fcr die Betroffenen und ihre Angeh\u00f6rigen dar. Dieser \u00dcbersichtsartikel zeigt einige der Herausforderungen auf, die bei der Entwicklung von neuen Therapien f\u00fcr erbliche Netzhautdegenerationen auftreten, insbesondere wird auf das Problem der enormen genetischen Heterogenit\u00e4t dieser Erkrankungen eingegangen und die Frage, wie neue Behandlungsformen \u00fcber die Blut-Netzhaut-Schranke zu den Nervenzellen der Netzhaut gebracht werden k\u00f6nnen. In diesem Rahmen wird die zentrale Rolle des Botenstoffs zyklisches Guanosinmonophosphat (cGMP) im Photorezeptor erkl\u00e4rt und wie dessen Funktion genutzt werden kann, um mutationsunabh\u00e4ngige Therapien zu entwickeln. Dies wird am Beispiel des DRUGSFORD-Projektes weiter ausgef\u00fchrt, wobei auch darauf eingegangen wird, wie neue Medikamente formuliert werden k\u00f6nnen, um die Blut-Netzhaut-Schranke zu \u00fcberwinden. Dar\u00fcber hinaus werden weitere Schwierigkeiten diskutiert, die entstehen, wenn positive Ergebnisse aus der anwendungsbezogenen Forschung in die klinische Entwicklung \u00fcberf\u00fchrt werden sollen. Hier wird zum einen auf L\u00fccken und mangelnde Interdisziplinarit\u00e4t in der Ausbildung von Naturwissenschaftlern und Medizinern hingewiesen, zum anderen behindert aber auch das Fehlen von Verlaufsdaten und geeigneten Biomarkern die klinische Entwicklung.<\/jats:p>","DOI":"10.1055\/a-0842-6778","type":"journal-article","created":{"date-parts":[[2019,3,21]],"date-time":"2019-03-21T23:44:58Z","timestamp":1553211898000},"page":"253-260","source":"Crossref","is-referenced-by-count":0,"title":["Entwicklung von cGMP-Analoga zur pharmakologischen Behandlung von neurodegenerativen Netzhauterkrankungen"],"prefix":"10.1055","volume":"236","author":[{"given":"Dominik","family":"Fischer","sequence":"additional","affiliation":[{"name":"Forschungsinstitut f\u00fcr Augenheilkunde, Department f\u00fcr Augenheilkunde, Eberhard Karls Universit\u00e4t T\u00fcbingen"}],"role":[{"role":"author","vocabulary":"crossref"}]},{"given":"Fran\u00e7ois","family":"Paquet-Durand","sequence":"additional","affiliation":[{"name":"Forschungsinstitut f\u00fcr Augenheilkunde, Department f\u00fcr Augenheilkunde, Eberhard Karls Universit\u00e4t T\u00fcbingen"}],"role":[{"role":"author","vocabulary":"crossref"}]}],"member":"194","published-online":{"date-parts":[[2019,3,21]]},"container-title":["Klinische Monatsbl\u00e4tter f\u00fcr Augenheilkunde"],"original-title":[],"language":"de","link":[{"URL":"http:\/\/www.thieme-connect.de\/products\/ejournals\/pdf\/10.1055\/a-0842-6778.pdf","content-type":"unspecified","content-version":"vor","intended-application":"similarity-checking"}],"deposited":{"date-parts":[[2019,3,21]],"date-time":"2019-03-21T23:45:04Z","timestamp":1553211904000},"score":1,"resource":{"primary":{"URL":"http:\/\/www.thieme-connect.de\/DOI\/DOI?10.1055\/a-0842-6778"}},"subtitle":[],"short-title":[],"issued":{"date-parts":[[2019,3]]},"references-count":0,"journal-issue":{"issue":"03","published-online":{"date-parts":[[2019,3,21]]},"published-print":{"date-parts":[[2019,3]]}},"URL":"https:\/\/doi.org\/10.1055\/a-0842-6778","relation":{},"ISSN":["0023-2165","1439-3999"],"issn-type":[{"value":"0023-2165","type":"print"},{"value":"1439-3999","type":"electronic"}],"subject":[],"published":{"date-parts":[[2019,3]]}}}