{"status":"ok","message-type":"work","message-version":"1.0.0","message":{"indexed":{"date-parts":[[2026,1,27]],"date-time":"2026-01-27T08:55:45Z","timestamp":1769504145924,"version":"3.49.0"},"reference-count":0,"publisher":"Il Pensiero Scientifico Editore","issue":"7","content-domain":{"domain":[],"crossmark-restriction":false},"short-container-title":[],"published-print":{"date-parts":[[2022,7,1]]},"abstract":"<jats:p>I tumori rari sono tumori maligni con un\u2019incidenza inferiore a 6\/100.000\/anno nell\u2019Unione Europea (UE). Anche se pi\u00f9 prudente rispetto alla definizione utilizzata per le malattie rare (anche a scopo regolatorio), i tumori rari cos\u00ec definiti costituiscono oltre il 20% dei nuovi casi di tumori maligni nell\u2019UE, Italia compresa. La rarit\u00e0 di un tumore implica che il processo decisionale clinico sia pi\u00f9 problematico al di fuori dei centri di riferimento e delle reti, che le evidenze disponibili soffrano di una maggiore incertezza, che l\u2019organizzazione dell\u2019assistenza sanitaria sia pi\u00f9 complessa. Nel 2019, una Joint Action sui tumori rari lanciata dalla UE, parallelamente a una Joint Action sulle malattie rare, ha elaborato dieci categorie di raccomandazioni, tra cui alcune sulla metodologia della ricerca clinica e sugli aspetti regolatori. In generale, essa ha sottolineato il valore delle reti cliniche collaborative (a livello dell\u2019UE e, ancor pi\u00f9, a livello nazionale) attorno ai centri di riferimento. Lavorando secondo una logica \u201chub-and-spoke\u201d, queste reti possono migliorare la qualit\u00e0 dell\u2019assistenza razionalizzando la migrazione sanitaria. Per quanto riguarda gli aspetti regolatori e pi\u00f9 in generale la definizione allo stato dell\u2019arte, nei tumori rari l\u2019entit\u00e0 del beneficio clinico dovrebbe essere la stessa delle condizioni comuni, ma si dovrebbe accettare una qualit\u00e0 dell\u2019evidenza meno stringente in termini di precisione statistica. In caso contrario, i malati di cancro raro sarebbero discriminati nel loro accesso a opzioni diagnostiche e terapeutiche innovative, anche quando disponibili. In particolare, i farmaci orfani possono risentire del minore interesse dell\u2019industria farmaceutica. Ci\u00f2 giustifica alcuni privilegi che vengono loro concessi, tra i quali l\u2019esclusivit\u00e0 di mercato di 10 anni \u00e8 fondamentale. Tuttavia, un aspetto critico \u00e8 la percezione del rischio normativo da parte dell\u2019industria. Questo problema potrebbe essere limitato da una pi\u00f9 stretta cooperazione tra gli organismi regolatori e le comunit\u00e0 di tumori rari e da meccanismi regolatori flessibili, in particolare in collaborazione con le reti cliniche. In Italia potrebbero aiutare interpretazioni pi\u00f9 costruttive delle norme sull\u2019uso compassionevole dei farmaci, un\u2019applicazione uniforme della Legge 648 e la futura attuazione della nuova Legge sulle Malattie Rare. In generale, sarebbe fondamentale affinare la metodologia della ricerca clinica nei piccoli campioni.<\/jats:p>","DOI":"10.1701\/3850.38337","type":"journal-article","created":{"date-parts":[[2026,1,26]],"date-time":"2026-01-26T21:53:12Z","timestamp":1769464392000},"source":"Crossref","is-referenced-by-count":0,"title":["Il problema dei tumori rari"],"prefix":"10.1701","volume":"113","author":[{"given":"Paolo G.","family":"Casali","sequence":"first","affiliation":[],"role":[{"role":"author","vocabulary":"crossref"}]},{"given":"Salvatore","family":"Provenzano","sequence":"additional","affiliation":[],"role":[{"role":"author","vocabulary":"crossref"}]},{"given":"Annalisa","family":"Trama","sequence":"additional","affiliation":[],"role":[{"role":"author","vocabulary":"crossref"}]}],"member":"55112","container-title":["Recenti Progressi in Medicina"],"original-title":[],"deposited":{"date-parts":[[2026,1,26]],"date-time":"2026-01-26T21:53:12Z","timestamp":1769464392000},"score":1,"resource":{"primary":{"URL":"https:\/\/www.recentiprogressi.it\/articoli.php?archivio=yes&vol_id=3850&id=38337"}},"subtitle":[],"short-title":[],"issued":{"date-parts":[[2022,7,1]]},"references-count":0,"journal-issue":{"issue":"7","published-print":{"date-parts":[[2022,7,1]]}},"URL":"https:\/\/doi.org\/10.1701\/3850.38337","relation":{},"ISSN":["0034-1193"],"issn-type":[{"value":"0034-1193","type":"print"}],"subject":[],"published":{"date-parts":[[2022,7,1]]}}}